Dr. Elena Santagostino
Professor School of Clinical and Experimental Hematology, University Milan & Director Hemophilia Unit at the Maggiore Hospital Policlinico of Milan, Italy
Brightcove Video
Odborné shrnutí obsahu webináře s profesorkou Elenou Santagostino
Autor: doc.MUDr Petr Dulíček
Prezentace profesorky Eleny Santagostino z Hemofilického centra v Miláně, která je vedoucí představitelkou klinické a experimentální hematologie a specializuje se na léčbu hemofilie a dalších vrozených krvácivých onemocnění, poskytuje komplexní přehled o možnostech diagnostiky a prospektivního sledování známek hemofilické artropatie.
Léčba hemofilie udělala v posledních letech velký pokrok a jedním z cílů léčby je zlepšení kloubního zdraví, protože to velmi ovlivňuje kvalitu života. Přes zavedení profylaxe je stále v praxi řada úkolů, které je potřeba řešit. Jsou v oblasti jak diagnostiky, tak léčby kloubního krvácení. Řada krvácení je transientních, malých, těžko prokazatelných, nicméně zhoršující kvalitu kloubu.
Proto 1. část přednášky je věnovaná diagnostickým možnostem detekce krvácení a kloubního postižení, včetně zmínky o skórovacích systémech. V 2. části sdělení je pak diskutována terapie, její přínos, ale i současná úskalí pravidelné profylaxe. Dnes je u nás již zcela neakceptovatelný výskyt těžké hemofilické artropatie či ankylózy nosného či nosných kloubů.
Je evidentní, že nejlepší metodou k zlepšení kloubního krvácení je prevence, která je multidisciplinární a skládá se z hematologa, ortopeda a fyzioterapeuta. Hematolog má úlohu ve stanovení aktivity faktoru, PK (farmakokinetiky), řízení profylaxe a léčby krvácení, ortoped pak ve volbě zobrazovacích vyšetření, jejich interpretaci stran terapeutické konsekvence. Fyzioterapeut pak hodnotí stav celého pohybového aparátu („Hemophilia Point Health Score“), včetně hodnocení chůze, postoje těla a dle toho je vybraná příslušná rehabilitace. Ideální je hodnocení v ročních intervalech.
V posledních letech je možno využít i ultrazvukového vyšetření kloubů a to s vizí jednak detekce akutního krvácení, tak k posouzení stavu celého kloubu a vývoje v čase. Přístroje jsou přenosné, takže jsou dostupné přímo v ordinaci.
HEAD US hodnotil přínos UZ v posuzování akutního krvácení. V praxi je často těžké rozhodnout, zdali má pacient bolest díky akutnímu krvácení či při artritidě, synovitidě či z jiných příčin. Pokud vycházíme při hodnocení bolesti jen na základě anamnézy a fyzikálního vyšetření (následně pak bylo provedeno zobrazovací vyšetření UZ), tak o akutní krvácení se jedná cca ve 1/3 případů. Takže ve velkém procentu případů je koncentrát aplikován jako analgetikum. Při UZ průkazu krvácení by dávka F VIII měla být 25-30 IU/kg hmotnosti do ústupu bolesti a 25-30 IU/kg 3x týdně do normalizace nálezu na kloubu.
Jak je možné t.č. nejlépe předcházet krvácení? Jednoznačně profylaxí. Další otázkou je kolik krvácení na profylaxi je vůbec akceptovatelné? Nezbytnou podmínkou je jistě zvýšit aktivitu F VIII nad 1%. Je jasné, že největší benefit z profylaxe je u dětí, kdy se začne ještě před 1. krvácením. Čím více je již kloub poškozen, tak je benefit menší. Nicméně i přes pravidelnou profylaxi konečný cíl – 0% krvácení téměř polovina pacientů nedosáhne. Dle databáze AHEAD (Advate in HAemophilia A outcome Database) výskyt nulového krvácení do kloubu je při při pravidelné profylaxi 42%, ale při režimu „on demand“ 12%.
Je jasné, že výsledky stran počtu krvácení budou u profylaxe rozdílné, protože jsou rozdílné individuální rizikové faktory. Ty jsou jednak na straně nemocného: Fenotyp krvácivé choroby, individuální PK, preexistující kloubní postižení. Vliv samozřejmě má i životní styl, sport a v neposlední řadě i adherence k terapii. Ta se udává mezi 60-80%. Tu celkem logicky zlepšují přípravky s prodlouženým biologickým poločasem, takže se snižuje frekvence aplikace. V případě ADYNOVI se u dospělých doporučuje dávka 40-50 IU/kg 2 x týdně v 3.-4. denních intervalech. Cílem je tedy taková profylaxe, kde nedojde u nemocnému vůbec ke krvácení a to nejen klinicky, ale i při pravidelně využívané na zobrazovací technice. V závěru profesorka Santagostino demonstruje individuální přístup na 4 případech pacientů v různém věku a s různými dispozicemi.
Následuje zajímavá diskuse.
Prezentace je přínosná a inspirativní, dokazuje dlouholeté zkušenosti přednášející, které mohou být velmi cenné pro naši klinickou praxi.
Doc. MUDr. Petr Dulíček, PhD
Vedoucí centra pro trombózu a hemostázu
1. interní hematologická klinika
FN a LF v Hradci Králové
C-APROM/CZ/ADV/0004